giovedì 29 luglio 2021
“Molti bambini presentano già metastasi al momento della diagnosi, rendendo imprescindibile lo sviluppo di terapie più efficaci. Per i pazienti con medulloblastoma di Gruppo 3, che hanno una prognosi spesso infausta, c’è un urgente bisogno di integrare nuove possibilità di trattamento e, ovviamente se confermati nell’applicazione clinica, i nostri risultati potrebbero portare ad una terapia personalizzata di questa forma aggressiva di tumore cerebrale”.
Queste le parole di Francesco Cecconi, ricercatore del Bambino Gesù e professore ordinario all’Università di Roma “Tor Vergata”. Un commento giunto a seguito di quella che può essere considerata una speranza per la cura del medulloblastoma, il tumore cerebrale maligno più diffuso in età pediatrica. Infatti, i ricercatori dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù, in collaborazione con le Università di Tor Vergata, Sapienza e di Trento, hanno scoperto il meccanismo che scatena la forma più aggressiva della malattia, rintracciando due farmaci potenzialmente in grado di bloccare la crescita del cancro e delle metastasi. Lo studio, sostenuto interamente da Airc (Associazione Italiana Ricerca sul Cancro), è stato pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Acta Neuropathologica.
Secondo quanto riferito in una nota del Bambino Gesù, il medulloblastoma “è un tumore cerebrale maligno con un’incidenza, in Italia, di circa 7 bambini colpiti ogni milione”. Il tasso di sopravvivenza globale, al momento, è dell’80 per cento per i pazienti a rischio standard; “il dato scende purtroppo al 30-60 per cento per quelli ad alto rischio. Questo tumore si forma nel cervelletto, l’area del sistema nervoso situata alla base del cervello e deputata al controllo dell’equilibrio e della coordinazione dei movimenti”.
Le terapie contro il medulloblastoma cosa prevedono? Innanzitutto “l’asportazione chirurgica del tumore, seguita da radioterapia e chemioterapia. Il principale ostacolo alla cura è, tuttavia, la presenza di cellule staminali cancerose che sono resistenti alla radio e alla chemioterapia e che hanno la capacità di infiltrarsi e diffondersi nel midollo spinale dei piccoli pazienti”.
C’è dell’altro: una nuova strada terapeutica per questo tumore pediatrico, in particolare per quello di “Gruppo 3”, ovvero la forma a più alto rischio di morte (si verifica in più del 40 per cento dei casi entro 5 anni dalla diagnosi), “arriva dai risultati di una ricerca condotta nei laboratori dell’Area di Oncoematologia del Bambino Gesù. L’indagine, coordinata dal direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione e dell’Area di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede, professor Franco Locatelli, e dal professor Francesco Cecconi, si è avvalsa della collaborazione delle Università di Roma “Tor Vergata” e “Sapienza” e dell’Università di Trento. Il primo autore è Francesca Nazio, ricercatrice del Bambino Gesù”.
In sostanza, il team di scienziati “ha identificato un nuovo meccanismo molecolare, la cui alterazione è responsabile dell’aggressività del medulloblastoma”. Nel dettaglio, è stato scoperto che “nel tumore di Gruppo 3 la proteina Ambra 1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolati (autofagia e identità staminale) funzionano in maniera anomala. A causa della sovrabbondanza di Ambra 1 – è spiegato – il meccanismo utilizzato dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate (autofagia) si potenzia e le cellule tumorali sfruttano questa circostanza per sopravvivere e proliferare. Inoltre, l’eccesso di Ambra 1 mantiene le cellule in una condizione staminale che, da un lato le aiuta a replicarsi più velocemente, accumulandosi nei tessuti di origine sino a formare grosse masse tumorali, e dall’altro le aiuta nella loro capacità di migrare e formare metastasi”.
Prendendo avvio da questi risultati di laboratorio, i ricercatori hanno dimostrato pure che la “combinazione di due farmaci (un inibitore dell’autofagia e un inibitore del fattore di staminalità Stat 3) consente di bloccare non solo la crescita del tumore, ma anche la sua capacità di produrre metastasi. La proteina Ambra 1 era già stata identificata dallo stesso team di ricercatori del Bambino Gesù come potente oncosoppressore in altri tumori sia pediatrici che dell’adulto, a causa del suo ruolo diretto nella regolazione del ciclo cellulare. Questo ulteriore passo avanti della ricerca la propone anche come bersaglio di grande rilevanza”.
di Redazione